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研究設計 (Study design)

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tagsstudy_design, observational_study, case_control, cross_sectional, cohort_study, randomized_controlled_trial, confounding, bias
aliasesOR, RR, HR, SIR, SMR, RCT

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研究設計 (Study design)

  • 研究設計主要分兩大類：研究者被動觀察事件者為觀察性研究 (observational study)；研究者施加介入並檢視其效果者為介入性研究 (interventional study)。

  • 隨機對照試驗 (randomized controlled trial) 常被視為確立因果關係的黃金標準，但在某些情況（如研究罕見的目標結果）觀察性研究可能是更好的選擇。

  • 觀察性研究的主要限制是偏差 (bias) 與干擾 (confounding) 的問題。

    • 干擾：存在一個同時與自變項及依變項相關、進而影響結果的因子；例如使用助曬床 (tanning beds) 者可能也從事飲酒、抽菸或不良飲食等其他高風險行為，皆為須處理的干擾因子。
    • 控制干擾的方法包括：個人或群組配對 (matching)、以及資料分析時的分層 (stratification) 或調整 (adjustment)。
    • 偏差：研究設計、執行或分析中任何導致推論錯誤的誤差；選擇偏差、訪談者偏差、回憶偏差、執行偏差皆為常見例子。

  • 觀察性研究 (Observational studies)

    • 可為描述性 (descriptive)（描述疾病或暴露的分布，如描述基底細胞癌 (basal cell carcinoma) 發生率趨勢），或分析性 (analytic)（檢視預測因子與結果間的關聯，用以檢驗假說）。
    • 分析性觀察研究依資料蒐集的時間序列與抽樣程序，分三型：病例對照 (case-control)、橫斷面 (cross-sectional) 與世代 (cohort) 研究。

  • 病例對照研究 (Case-control study)

    • 回溯性 (retrospective) 觀察設計，將已診斷特定疾病／結果的病人與對照病人比較，檢視與某暴露的關聯。
    • 結果以勝算比 (odds ratio, OR) 表示，即「有特定暴露時罹病的勝算」。
    • 範例：比較有鱗狀細胞癌 (squamous cell carcinoma, SCC) 者（病例）與無 SCC 者（對照）的研究顯示，有 SCC 者其有 SCC 家族史的風險高出四倍 (fourfold)。
    • 此類資料源自問卷，與多數仰賴病人回憶的回溯性研究一樣，易受回憶偏差 (recall bias) 及未測量變項（本例中如共同的家族環境暴露，如家庭海灘度假）造成的干擾。

  • 橫斷面研究 (Cross-sectional study)

    • 在某一給定時間框內檢視族群，提供「有特定暴露者的疾病盛行率」相對於「無該暴露者疾病盛行率」的資訊。
    • 與皮膚外科相關的範例：橫斷面研究顯示頭頸部非典型黑色素細胞增生 (atypical melanocytic proliferation) 的位置與切除後邊緣陽性 (positive margins) 之間有關聯。
    • 因暴露與結果於同一時間判定，無法確定兩者間的時序關係 (temporal relationships)。

  • 世代研究 (Cohort study)

    • 追蹤一群具共同疾病或暴露的個體一段時間；研究者選取已暴露於某治療或手術的病人，比較其目標結果與一暴露群。
    • 分前瞻性 (prospective) 與回溯性 (retrospective) 兩種形式。
    • 前瞻性世代：參與者於研究開始時或未來暴露於該變項，再向未來追蹤以判定結果；適用於常見狀況，或在針對性族群中研究罕見狀況，利於判定病況的潛在病因。
      • 範例：Health Professionals Follow-Up Study (HPFS) 與 Nursing Health Study (NHS)，自一九八四至二○○八年前瞻追蹤；有非黑色素瘤皮膚癌 (NMSC) 病史者，發現罹患其他原發癌症的風險顯著較高。
    • 相對風險 (relative risk, RR)：有暴露時發生某狀況的風險，相對於無暴露另一群的風險；RR 為 1 表兩組無差異，大於 1 表該狀況在實驗組較常見，小於 1 表該狀況在實驗組較不可能。RR 與 OR 不同，能呈現時序性 (temporality)。
    • 回溯性世代：辨識過去曾有暴露的個體（通常經病歷回顧或資料庫），並於某定義時間點測量結果；前瞻與回溯兩者的結果均可以 RR、危險比 (hazard ratio, HR)、OR、標準化發生率比 (standardized incidence ratio, SIR) 或標準化死亡率比 (standardized mortality ratio, SMR) 衡量。
    • SIR 用以判定小族群中疾病發生率偏高或偏低，SMR 為對應的死亡發生率指標。
      • 範例：以回溯性世代設計檢視組織病理風險因子（分化不良、神經周圍侵犯、腫瘤直徑 ≥2 cm、侵犯超過皮下脂肪）與來自 256 例高風險皮膚 SCC 之結果（包括死亡與淋巴結轉移）的關聯。
    • 回溯性世代的優點：可在較小規模、較少時間與資源下完成，較易檢視多重結果及罕見結果；視研究問題而定，可能是皮膚外科醫師進行臨床研究的良好取徑。

圖 11-1：A. 病例對照研究模型。B. 橫斷面研究模型。C. 前瞻性與回溯性世代研究比較。

表 11-2：觀察性研究方法 (Observational Study Methods)。